Développement stratégique de l’entreprise

Santé cardiométabolique

Depuis près de 150 ans, nous sommes un leader mondial dans la prise en charge du diabète et restons pleinement engagés à repousser les frontières de la recherche sur le diabète et ses complications.

Les domaines d’intérêt sont les suivants :

• Obésité/santé métabolique et indications connexes (par ex., cachexie, sarcopénie, santé osseuse, indications liées à la longévité, maladies endocrinologiques rares)
• Insuffisance cardiaque (ICFEp et ICFEr) et indications connexes (par ex., hypertension, hypertension artérielle pulmonaire, fibrillation auriculaire)
• Diabète (type 1 et type 2)
• Insuffisance rénale chronique (principalement aux stades 3b-4)
• Maladie cardiovasculaire athérosclérotique

Nous portons aussi un intérêt particulier aux domaines suivants :

• Technologies : Nouveaux modes d’administration de peptides (par ex., formulations orales/à libération prolongée ou dispositifs ingérables) ou ciblage des tissus/organes (par ex., adipocytes, cellules bêta, muscle squelettique)
• Cibles : Nouvelles cibles via des approches génétiques/omiques et IA/AA.

Les domaines d’intérêt particulier par indication sont énumérés ci-dessous :

Obésité/Santé métabolique et indications connexesMécanismes d’action (MdA) d’intérêt :

• GLP-1/incrétine en traitement d’appoint (par voie orale et injectable)
• Composition corporelle (p. ex., préservation/augmentation de la masse maigre)
• Dépenses énergétiques
• Santé mitochondriale
• Durabilité/modulation du point d’équilibre pondéral

Insuffisance cardiaque et indications associéesMécanismes d’action d’intérêt :

• Approches orales/injectables de nouvelle génération ciblant le myocarde et la fonction cardiaque, par exemple la fonction mitochondriale, l’inflammation, la réparation et la régénération.
• Administration de la charge utile aux cardiomyocytes
• Identification/validation de la cible
• Nouvelles plateformes précliniques (améliorant la valeur prédictive et la transposabilité) Inflammation

DiabèteDomaines d’intérêt particulier :

• Stimulateurs des cellules bêta/amélioration de la santé et de la fonction des cellules bêta
• Accès aux cellules bêta pour assurer l’administration de la charge utile
• Thérapie par cellules des îlots
• Modification génétique visant à améliorer l’immunotolérance et la viabilité
• Immunomodulation de nouvelle génération

Insuffisance rénale chroniqueMécanismes d’action d’intérêt :

• Remodelage/régénération tissulaire
• Technologies d’intérêt : Ciblage de types cellulaires et de structures rénales spécifiques

Santé numérique

Nous sommes enthousiastes à l’idée de soutenir des médicaments innovants grâce à des technologies numériques de pointe. Nous nous intéressons plus largement aux domaines suivants, sur l’ensemble de nos aires thérapeutiques et indications :

• Biomarqueurs et critères d’évaluation numériques validés : mesure de la sécurité d’emploi/l’efficacité des médicaments et recours à des technologies permettant le développement de nouveaux biomarqueurs numériques
• Applicationss/solutions numériques d’accompagnement des traitements destinées aux patients (de l’initiation à la gestion de la médication) : Pour favoriser l’observance, la prise en charge et le suivi des comorbidités et des effets secondaires, l’optimisation de la titration et des posologies, ainsi que la mesure des résultats
• Dispositifs cliniques (approuvés/prêts pour la recherche) : Dispositifs connectés de mesure des constantes vitales (p. ex. tension artérielle, fréquence cardiaque, saturation en oxygène, température) et dispositifs ECG connectés (multidérivations)
• Logiciels/applications cliniques : Application de télémédecine/SaaS avec traduction automatique, prestataires de services cliniques « virtuels » et à la demande, logiciel de gestion de l’adjudication, gestionnaire de sécurité multi‑systèmes pour activer le SSO, logiciels d’intégration aux DME/DSE (entre la collecte de données de recherche clinique et les dossiers médicaux), système centralisé de certification/reconnaissance mutuelle des centres d’imagerie pour la recherche, ainsi que des solutions d’agenda et de messagerie conformes et prêtes pour la recherche.

Médicaments génétiques

Nous œuvrons à faire progresser les thérapies de médecine génétique en favorisant l’innovation et une science de rupture. Nous cherchons à élargir notre portefeuille de développements au sein et au‑delà de nos principales aires thérapeutiques d’intérêt, afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients, y compris en lien avec les comorbidités associées.

Technologies d’intérêt :

• Nouvelles méthodes d’administration et d’expression (par ex. vecteurs viraux et non viraux, promoteurs et autres éléments régulateurs)
• Outils de modification du génome
• Thérapies à base d’oligonucléotides (p. ex. oligonucléotides antisens, plateformes à petits ARN, thérapies à base d’ARNm, remplacement génique).
• Nouvelles voies d’administration (par ex., administration assistée par un dispositif, bioconjugués ciblant spécifiquement certains types de cellules ou de tissus).
• Solutions permettant d’améliorer les profils de spécificité, de puissance et de toxicité de nos molécules (par ex., IA, modèles non animaux)

Cibles d’intérêt :

• Mutations génétiques héréditaires
• Cibles basées sur les interactions gène-environnement (par ex. épigénétique)
• Cibles fonctionnellement curatives

Immunologie

Nous disposons d’un portefeuille croissant de solutions pour les patients dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits, tels que la dermatologie, la rhumatologie ou la gastroentérologie. Indications d’intérêt :

Dermatologie

• Dermatite atopique
• Psoriasis
• Hidradénite suppurée
• Urticaire

Rhumatologie

• Polyarthrite rhumatoïde
• Rhumatisme psoriasique
• Spondylarthropathie (APs, SpAax)
• Lupus érythémateux disséminé

Gastroentérologie

• Maladie de Crohn
• Rectocolite hémorragique
• Œsophagite à éosinophiles
• Maladie cœliaque

Autre

• Fibrose (par ex., FPI, ScS)
• Formes progressives de sclérose en plaques
• Diabète de type 1 (DT1)

Nos autres domaines d’intérêt comprennent :

• Nanoparticules à utiliser dans la tolérance immunitaire
• Inhibition des protéines (p. ex., pARNi, dégradation des protéines)
• Plateformes d’administration ciblant spécifiquement les tissus
• Thérapies cellulaires
• CART In Vivo
• Médecine de précision

Innovation moléculaire

Nous nous intéressons largement aux nouvelles plateformes dans la plupart des indications, notamment :

Médicaments biologiques

Plateformes protéiques d’intérêt :

• Découverte d’anticorps
• Ingénierie des anticorps
• Applications IA/AA pour la découverte et le développement de médicaments
• Conception protéique de novo
• GPCR et protéines transmembranaires à passage multiple
• Conjugaison (chimique)

Autres technologies d’administration d’intérêt :

• Administration orale de grandes molécules
• Transporteurs de BHE

Molécules synthétiques

Méthodes innovantes de développement de médicaments à base de petites molécules d’intérêt :

• Fabrication et développement de conjugués (par ex., ADC, ARC)
• Capacités de fabrication des oligonucléotides
• Capacités de fabrication continue

Autres technologies d’intérêt :

• Technologies d’administration (par ex., nanoparticules lipidiques, peptide oral)
• Modulation de l’ARN à petites molécules
• Conjugaison anticorps/médicament (agent de liaison/charge utile)
• Identification de nouveaux ligands
• Modulation de l’interaction protéine-protéine
• Découverte de petites molécules par des méthodes informatiques et IA/AA
• Technologie de dégradation des protéines (par ex. dégradation bifonctionnelle, colle moléculaire, etc.)
• Nouvelles méthodologies de criblage

Neurosciences

Nous nous efforçons de trouver des médicaments pour le traitement des maladies neurologiques, des troubles psychiatriques et de la douleur chronique.

Neurologie

Indications d’intérêt :

• Maladie d’Alzheimer
• Maladie de Parkinson
• Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
• Autres protéinopathies apparentées (ex. Huntington, paralysie supranucléaire progressive, atrophie multisystématisée, démence frontotemporale)
• Affections neurodégénératives monogéniques associées (par ex., troubles du stockage lysosomal, leucodystrophies)
• Neuropathies périphériques
• Troubles neurologiques caractérisés par une hyperexcitabilité neuronale, par ex., convulsions

Modes d’action d’intérêt :

• Inhibition du mauvais repliement, de l’accumulation, de l’agrégation et de la propagation des protéines
• Protéostasie
• Inhibition de la dégénérescence neuronale, axonale et synaptique
• Traitements symptomatiques des maladies neurologiques avec preuves cliniques (par ex., psychose, troubles cognitifs, agitation, humeur, mouvements, sommeil)

Technologies d’intérêt :

• Administration à travers la barrière hémato-encéphalique
• Inhibition des protéines (p. ex., pARNi, dégradation des protéines)
• Modulation de l’épissage des exons
• Thérapie génique et édition génomique
• Biomarqueurs sanguins de la maladie d'Alzheimer ou de Parkinson

Douleur :

Indications d’intérêt :

• Douleur neuropathique chronique (par ex., douleur neuropathique diabétique périphérique, douleur dorsale neuropathique, douleur neuropathique post-traumatique, douleur de sclérose en plaques)
• Douleurs musculosquelettiques (par ex., arthrose, lombalgie chronique, discopathie dégénérative, fibromyalgie)

Modes d’action d’intérêt :

• Soulagement symptomatique de la douleur et amélioration de la fonction
• Prévention ou réparation de lésions sur les nerfs périphériques et des neuropathies
• Prévention des dommages ou réparation articulaire dans les maladies musculosquelettiques

Technologies d’intérêt :

• Administration (par ex., barrière hémato-encéphalique, nerfs périphériques)
• Inhibition ou modulation des protéines (p. ex., pARNi, thérapie génique, dégradation des protéines)

Oncologie

Nous recherchons activement des partenariats en oncologie avec des collaborateurs industriels et universitaires de niveau international afin d’optimiser et d’accélérer le développement de nouveaux médicaments anticancéreux. Nous nous concentrons sur des opportunités couvrant des actifs en phases de recherche et de développement qui ont le potentiel de :

• Démontrer une activité sans équivoque au début du processus de développement du médicament
• Pouvoir apporter aux patients des bénéfices majeurs et nettement différenciés

Nous sommes agnostiques vis-à-vis du fondement biologique des programmes, tant que nous sommes convaincus de leur valeur scientifique et que nous pensons qu’ils seront importants pour les patients.