Medicina genetica

00:00 - 00:19
[Primo piano degli occhi di una donna che guarda verso l'alto, il viso illuminato dal sole. Uno stormo di uccelli nel cielo al tramonto. Un ramo di un albero mosso dal vento. Poi, in rapida successione, immagini di un campo di canne che ondeggiano al vento, un cavalcavia autostradale visto da una finestra, parzialmente oscurato da una tenda, il traffico notturno in una metropoli frenetica, una grande onda che si infrange. La scena passa a uno sfondo nero e appare un testo bianco.]

00:19 - 00:26
[Manny, in abito blu scuro e camicia azzurra, si avvicina a un pianoforte al centro di una stanza luminosa e spaziosa. Preme un tasto ma non esce alcun suono.]

00:26 - 00:47
[Primi e mezzi piani di Manny su sfondo bianco. Le immagini mostrano il primo piano di un orecchio di Manny mentre parla, poi tornano su di lui. Una casella di testo rossa appare alla sua sinistra. Le immagini tornano su Manny che cammina verso il pianoforte e preme un tasto. Nella parte interna del pianoforte, la parte in legno corrispondente al tasto che sta premendo si solleva e colpisce una corda emettendo un suono.]
MANNY: Molte persone dimostrano che si può vivere bene anche senza udito, ma ogni anno nascono migliaia di bambini con un deficit invalidante. Ci sono milioni di persone nel mondo che ne soffrono in varie forme. Non è mai stato sviluppato un farmaco per nessuna di queste forme di perdita uditiva.

00:47 - 01:06
[Le immagini ritornano su Manny al pianoforte. Si siede e inizia a suonare. Le immagini mostrano alternativamente primi piani delle mani e del viso mentre suona, poi Manny sullo sfondo bianco e le parti interne del pianoforte che si muovono mentre suona.]
L’udito è stato una parte fondamentale della mia vita. La musica era sempre presente quando ero piccolo. Pensavo di diventare un musicista prima di appassionarmi alla scienza e alla medicina.

01:06 - 01:20
[Le immagini mostrano una serie di scene in cui Manny appare su uno sfondo bianco, poi mentre suona di profilo, poi mentre ride sullo sfondo bianco e infine mentre preme i tasti del pianoforte.]
Ho iniziato a pensare a come sarebbe per una persona nascere senza udito o perderlo, e se ci fosse un modo per restituirlo o per renderlo disponibile a chi lo desidera. Mi è sembrato che questo potesse avere un impatto davvero importante sulla vita di qualcuno.

01:20 - 01:38
[Il logo Akouos su una parete di legno. Mentre Manny parla, le immagini si susseguono mostrando lui che suona, la mano che preme il tasto, poi una mano con guanto che tiene una piastra di Petri sotto una lampada in un laboratorio. Le immagini in rapida successione mostrano una donna di profilo che guarda in un microscopio, un primo piano delle mani con guanti sotto il microscopio, sopra una piastra di Petri, e del suo camice bianco con il logo rosso Lilly sul petto, poi le mani con guanti che riempiono provette, un primo piano del suo profilo mentre guarda nel microscopio. Il video rallenta per mostrare un primo piano delle mani di Manny mentre preme il tasto del pianoforte, poi un uomo con dispositivi di protezione individuale apre il coperchio di un fusto, poi Manny di profilo che suona il pianoforte, poi le mani dell'uomo che sollevano una scatola metallica crioconservata dal fusto, poi un primo piano del viso dell'uomo con la visiera di sicurezza e gli occhiali protettivi.]
Akouos sta lavorando per restituire l’udito a più persone possibile. Si inizia a sviluppare un nuovo farmaco sapendo che ci vorrà molto tempo. È un lungo processo per assicurarsi che quello che stai portando avanti, sia il più possibile sicuro ed efficace.

01:38 - 01:46
[Le immagini tornano a Manny sullo sfondo bianco. La scena passa a immagini in bianco e nero di articoli di giornale.]
Nel caso di questo primo test clinico, siamo stati molto felici di vedere un effetto così sensazionale nel primo partecipante.

01:46 - 01:58
[In una stanza all'ombra, un ragazzo arriva di corsa da dietro e si avvicina a una finestra. Il ragazzo di profilo guarda fuori dalla finestra. La scena torna su Manny sullo sfondo bianco. Mentre parla, le immagini mostrano una donna di profilo in un laboratorio, che misura un liquido in un barattolo di vetro con un dispositivo, poi un primo piano del suo viso di profilo, poi accende la luce di un dispositivo e inizia a utilizzarlo.]
È molto motivante continuare a superare i propri limiti o pensare ai risultati che possiamo ottenere per il maggior numero di persone possibile.

01:58 - 02:01
[Ritorno alle immagini in successione di Manny al pianoforte che suona e delle parti interne del pianoforte in movimento.]

02:01 - 02:18
[L'esterno dell'edificio Lilly Seaport visto dalla facciata e dal lato. Mentre Manny parla, le immagini mostrano l'interno dell'edificio, con persone che camminano lungo corridoi dalle pareti bianche e l'insegna rossa Lilly, poi un primo piano del cartello rosso Lilly sulla parete bianca. Le immagini mostrano in successione un uomo di profilo con occhiali protettivi in un laboratorio che guarda lo schermo di un computer con delle misurazioni e l'immagine di un bicchiere con un liquido rosso al suo interno, poi un primo piano dello schermo e dell'immagine, poi un taglio sull'oggetto reale in funzione, poi di nuovo l'uomo con occhiali protettivi visto di fronte. Poi, Manny di profilo suona il pianoforte.]
La crescita di Lilly a Seaport e nel settore della medicina genetica a Boston nel tempo, offre l’opportunità di riunire gruppi diversi con competenze e aree terapeutiche differenti, per sviluppare farmaci che ritenevamo impossibili cinque o dieci anni fa.

02:18 - 02:26
[Immagini in successione di tre persone in un laboratorio: la prima sta azionando un dispositivo, la seconda sta guardando attraverso un microscopio, la terza sta riempiendo delle provette. Mentre Manny parla, le immagini in successione mostrano l’insegna rossa di Lilly sulla facciata di un edificio, poi Manny sullo sfondo bianco.]
Lavoriamo con un approccio scientifico coraggioso per creare farmaci che cambino la vita delle persone.

02:26 - 02:29
[Immagini in successione di mani con guanti che preparano provette, poi un uomo con occhiali protettivi di sicurezza di profilo, poi una donna che guarda il cielo e si copre il viso con la mano, proiettando un'ombra sul suo volto.]

02:29 - 02:39
[L'esterno dell'edificio Lilly Seaport sullo sfondo di un cielo blu, con un aereo che sorvola la città. Le immagini tornano su Manny sullo sfondo bianco. Mentre parla, vengono mostrate in rapida successione immagini di due bambini che corrono tra gli irrigatori in un giardino, poi tre bambini che rincorrono un pallone da calcio, poi una donna che suona il violino a casa, poi un bambino su un'altalena, poi una donna che tiene un bambino vicino al viso, poi una donna seduta su una tavola da surf in acqua, poi un bambino in costume da supereroe che corre per una stanza.]
È molto stimolante. Ogni giorno lavoriamo senza sapere come sarà, ma convinti che alla fine avrà un impatto reale sulle persone.

02:39 - 02:43
[Ritorno sul primo piano di Manny che suona il pianoforte. Primo piano delle mani mentre suona l'ultima nota e solleva le dita dai tasti.]

02:43 - 02:50
[La scena passa a uno sfondo rosso dove al centro dello schermo appare in successione un testo bianco.]

In attesa di un’innovazione

00:00 – 00:03
[Il logo Lilly bianco appare al centro dello schermo su sfondo rosso.]

00:03 – 00:38
[La scena passa a immagini in bianco e nero che mostrano alcuni uomini su un campo da basket. Si stanno riscaldando, tengono la palla, corrono sul campo e Bill si asciuga il sudore dal viso con la maglietta. Poi, di profilo, tira a canestro.]
BILL: La cosa interessante di quando gioco a basket è che non avverto sintomi. A volte zoppico fino alla palestra, entro in campo e mi sento normale mentre corro, finita la partita, esco dalla palestra e zoppico di nuovo fino alla macchina. Non so cosa faccia la differenza, ma c’è qualcosa che scatta quando palleggio, faccio quei movimenti che ho fatto per tutta la vita. È davvero terapeutico e fa sembrare che la malattia in quel momento non ci sia.

00:38 – 00:41
[La scena passa a inquadrature grandangolari e primi piani di Bill, seduto su una sedia in salotto.]
BILL: Sono Bill e a 50 anni mi è stato diagnosticato il Parkinson.

00:41 – 01:00
[Immagini in successione che alternano immagini in bianco e nero e a colori di uomini che giocano su un campo da basket e primo piano delle azioni di Bill sul campo.]
BILL: La mia terapia principale è il basket. Gioco due volte a settimana con gli amici. Solo io ho il Parkinson, ma riesco ancora a far parte del gruppo e a giocare.

01:00 – 01:05
[Ritorno a Bill in salotto.]
BILL: Provo una certa ansia al pensiero che arriverà il momento in cui non potrò più fare questo tipo di cose.

01:05 – 01:10
[Vista del campo da basket dalle spalle di Bill e Amy, mentre la squadra gioca. Poi, i due di lato, parlano e si battono il pugno.]
BILL: Mi mancava precisione.
AMY: Che giocata.
BILL: Bella partita, sì. Grazie mille.

01:10 – 01:21
[Ritorno a Bill in salotto.]
BILL: I sintomi non motori spesso si manifestano prima di quelli motori. Ho iniziato ad avere ansia e stanchezza alcuni anni prima della diagnosi, sentivo che qualcosa non andava.

01:21 – 01:39
[Amy seduta su una sedia al tavolo della cucina. Mentre parla, le immagini mostrano lei e Bill che portano a spasso il cane, poi tornano a primi e medi primi piani di lei.]
AMY: Ogni sera facevamo lunghe passeggiate ma poi arrivava un momento in cui le sue dita dei piedi si irrigidivano cosi abbiamo dovuto smettere. Era il nostro momento speciale alla fine della giornata. Abbiamo dovuto elaborare la cosa perché non potevamo più farlo. Ma abbiamo trovato altro da fare.

01:39 – 01:45
[Ritorno a Bill in salotto. Mentre parla, le immagini mostrano lui e Amy in un parco, mentre portano a spasso il loro cane.]
BILL: Ci teniamo per mano, e se stringo troppo forte e lei mi dice di allentare la presa.

01:45 – 01:59
[Amy al tavolo in cucina. Mentre parla, le immagini mostrano lei, Bill e la loro figlia che cucinano in cucina, poi primo piano di Bill e Amy mentre cucinano, infine i tre che mangiano insieme al tavolo in cucina.]
AMY: Un giorno dal medico c’era un paziente grave. Un anziano era sulla sedia a rotelle. Un giorno, forse, sarà così anche per noi, non lo so. Staremo a vedere.

01:59 – 02:12
[Ritorno a Bill in salotto. Mentre parla, le immagini lo mostrano a una scrivania, mentre scrive su una tastiera e guarda il monitor. Poi di nuovo Bill in salotto.]
BILL: Mi piace pensare che la ricerca in corso porterà a grandi scoperte. Vorrei sapere se la medicina genetica può essere la soluzione per la cura del Parkinson.
ANDREW: Con questo tipo di malattie progressive che danneggiano il cervello,

02:12 – 02:27
[Primo piano di Andrew in giacca blu e camicia bianca. Mentre parla, le immagini lo mostrano mentre lavora in un laboratorio, guarda i monitor ed è al microscopio in camice bianco con il logo rosso di Lilly sul petto.]
ANDREW: dobbiamo concentrarci sulla causa principale e affrontarla. È per questo che la medicina genetica è importante, non vogliamo agire sui sintomi. La nostra missione è creare farmaci rivoluzionari.

02:27 – 03:03
[Alternanza di primi e mezzi primi piani di Michelle in giacca bordeaux e camicetta grigia. Mentre parla, le immagini la mostrano mentre cammina in un laboratorio in camice bianco con il logo Lilly sul petto e occhiali protettivi trasparenti; poi, seduta a una scrivania nel laboratorio, un uomo con lo stesso camice bianco e gli stessi occhiali protettivi le parla e gesticola; poi un primo piano di provette che vengono riempite; poi Michelle e l'altro uomo in piedi davanti a una scrivania, che guardano il monitor; poi loro di spalle mentre lavorano sui campioni; poi Michelle che parla con una donna con lo stesso camice bianco e gli stessi occhiali protettivi, seduta a una scrivania che riempie provette; poi di nuovo un primo piano di Michelle.]
MICHELLE: La medicina genetica fa tutto ciò che i farmaci tradizionali hanno fatto per anni, ma con l’intento mirato di trattare e curare le malattie sul nascere. Funziona che entri nello studio del medico e ricevi una terapia capace di entrare nelle cellule, arrivare al nucleo e correggere la mutazione del DNA che causa la malattia. Sono qui perché credo che, come ricercatrice, potrei creare cure e trattamenti per malattie neurodegenerative debilitanti come la SLA, l’Alzheimer e il Parkinson.

03:03 – 03:24
[Bill su un'altalena sotto il portico che parla con sua figlia. Poi, primi piani della mano che regge la corda dell'altalena e dei piedi. Poi, di nuovo loro che parlano sull'altalena.]
BILL’S DAUGHTER: Come hai gestito i sintomi e tutto il resto?
BILL: Sto abbastanza bene. Prendo le mie medicine. Mi dà problemi la mano sinistra. Ma meglio questa che la destra.
BILL’S DAUGHTER: Yeah!
BILL: Non è quella con cui tiro.
BILL’S DAUGHTER: Per fare i tiri da tre.
BILL: Esatto.

03:24 – 03:50
[Ritorno a Bill in salotto. Mentre parla, le immagini lo mostrano in giardino mentre cammina con una borsa pesante, mette i semi in una scatola, riempie una mangiatoia per uccelli e poi torna in salotto.]
BILL: Con tre figlie, desidero partecipare ai loro matrimoni e stare con i nipoti un giorno. Non credo che il Parkinson sarà un ostacolo o un impedimento. Per il futuro voglio essere attivo ed essere partecipe della mia vita. Ho detto alla mia neurologa che se desidera diventare famosa curando il Parkinson, io mi offrirò come volontario. Spero che si trovi la cura, per me e per le generazioni future. Sono ottimista.

03:50 – 03:55
[Mezzo primo piano di Bill in piedi sul campo da basket, tiene una palla sul fianco, persone che giocano sullo sfondo.]
BILL: Spero di continuare ad esserlo a prescindere.

03:55 – 03:59
[La scena passa a uno sfondo rosso dove il logo Lilly bianco appare al centro dello schermo.]