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Medicamentos genéticos

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Los medicamentos genéticos pueden transformar la salud humana a lo largo de la vida.
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Madre en una cama con su hijo
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Detener la enfermedad desde la raíz

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Nuestros científicos están trabajando con valentía para convertir en posible lo que antes se creía imposible. Estamos reimaginando un mundo donde las personas puedan recibir atención adaptada a su biología individual a través de nuevos tipos de medicamentos elaborados a partir de los propios componentes básicos del código genético de cada persona. Un mundo donde las personas puedan vivir sus vidas sin el riesgo de padecer enfermedades crónicas. Donde la esencia misma de la atención sanitaria se transforma al poder detener enfermedades devastadoras antes de que se presenten, mediante un diagnóstico más temprano y cuidados preventivos, haciendo de los medicamentos una parte cada vez menos importante de la vida de las personas.

Actualmente, la medicina genética se centra en curar enfermedades, detener los síntomas o detener la progresión en una etapa temprana de la vida de una persona. Esto es asombroso y debe celebrarse, pero estamos apenas al comienzo de la historia.

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Científico de Lilly mirando al microscopio
Ver video sobre ciencia que cambia vidas
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00:00 – 00:19
[Primer plano de los ojos de una mujer mirando hacia arriba, con el rostro iluminado por los rayos del sol. Una bandada de pájaros en el cielo al atardecer. Una rama de árbol se mueve con el viento. Imágenes en rápida sucesión de un campo de juncos moviéndose con el viento, un paso elevado de la autopista a través de una ventana, parcialmente oscurecido por una cortina, el tráfico nocturno en una bulliciosa metrópolis, una gran ola rompiendo. La escena pasa a un fondo negro y aparece un texto en blanco.]

00:19 – 00:26
[Manny, con un traje azul oscuro y una camisa azul claro se acerca a un piano en medio de una habitación luminosa y espaciosa. Presiona una tecla, pero no sale ningún sonido.]

00:26 – 00:47
[Primeros planos y planos medios de Manny sobre un fondo blanco. Mientras habla, las imágenes muestran un primer plano de una oreja y luego vuelven a Manny. Aparece un cuadro de texto rojo a su izquierda. Luego, vuelta a él caminando hacia el piano y presionando una tecla. En la parte interna del piano, la parte de madera correspondiente a la tecla que está presionando se mueve hacia arriba y golpea una cuerda emitiendo un sonido.]
MANNY: Puede tener una vida realmente rica y significativa sin audición, y las personas lo hacen a diario, pero miles de niños nacen cada año con un problema auditivo incapacitante. Hay cientos de millones de personas en todo el mundo que sufren diversas formas incapacitantes de sordera. No se han desarrollado medicamentos para ninguna de ellas.

00:47 – 01:06
[Vuelta a Manny en el piano. Se sienta y comienza a tocar. Las imágenes muestran primeros planos alternados de sus manos y su rostro mientras toca, luego él contra el fondo blanco y las partes internas del piano moviéndose mientras toca.]
MANNY: Para mí, escuchar ha sido una parte central de mi vida. La música estaba en todas partes de nuestra casa cuando crecí. Antes de enamorarme de la ciencia y la medicina pensé en ser músico.

01:19 – 01:20
[Las imágenes muestran sucesivamente escenas de Manny contra el fondo blanco, luego él tocando de perfil, luego él contra el fondo blanco riendo, luego él pulsando las teclas del piano.]
MANNY: Cuando comencé a pensar cómo sería que alguien naciera sordo o que perdiera la audición, si hubiera una forma de devolverla o de poner la audición a disposición de quienes la querían, me parecía una forma de tener un impacto realmente drástico en la vida de alguien.

01:20 – 01:38
[El logotipo de Akouos en una pared de madera. Mientras Manny habla, se suceden imágenes de él tocando, su mano presionando una tecla y luego una mano enguantada sosteniendo una placa de Petri bajo una luz en un laboratorio. Las imágenes se suceden rápidamente y muestran a una mujer de perfil, mirando por un microscopio en un laboratorio, un primer plano de sus manos enguantadas bajo el microscopio, sobre una placa de Petri, y de su bata blanca, con el logotipo rojo de Lilly en el pecho, luego manos enguantadas llenando tubos de ensayo, un primer plano de su rostro de perfil, mientras mira por el microscopio. Las imágenes se ralentizan para mostrar un primer plano de las manos de Manny mientras pulsa una tecla del piano, luego un hombre con bata blanca con el logotipo rojo de Lilly en el pecho y con equipo de protección individual completo abriendo la tapa de un barril, luego Manny de perfil tocando el piano, luego las manos del hombre con equipo de protección individual completo sacando una caja metálica criopreservada del barril, y luego un primer plano del rostro del hombre con la visera y los anteojos de seguridad.]
MANNY: Akouos trabaja para que todas las personas posibles puedan escuchar. Usted comienza a desarrollar un nuevo medicamento sabiendo que va a llevar mucho tiempo. Es un proceso largo para asegurarse de que lo que está presentando es seguro y lo más eficaz posible.

01:38 – 01:46
[Vuelta a Manny sobre fondo blanco. La escena pasa a imágenes en blanco y negro de artículos de periódico.]
MANNY: En el caso de este primer ensayo clínico, estábamos muy contentos de ver un efecto tan significativo y dramático en el primer participante.

01:46 – 01:58
[En una habitación a la sombra, un niño de espaldas corre hacia una ventana. El niño de perfil mira por la ventana. Luego, vuelta a Manny contra el fondo blanco. Mientras habla, las imágenes muestran a una mujer de perfil en un laboratorio vestida con una bata blanca con el logotipo rojo de Lilly en el pecho, midiendo un líquido en un frasco de vidrio con un dispositivo similar a una pistola, luego un primer plano de su rostro de perfil, luego enciende la luz de un dispositivo y comienza a manejarlo.]
MANNY: Es un motivador increíble para seguir superando los límites de lo que podemos lograr para tener un efecto similar en tantas personas como podamos.

01:58 – 02:01
[Vuelta a imágenes sucesivas de Manny tocando el piano y las partes internas del piano en movimiento.]

02:01 – 02:18
[El exterior del edificio Lilly Seaport desde el frente y el lateral. Mientras Manny habla, imágenes muestran el interior del edificio, con personas caminando por pasillos con paredes blancas y el letrero rojo de Lilly, luego primer plano del letrero de Lilly en la pared blanca. Imágenes de un hombre de perfil con anteojos de seguridad en un laboratorio mirando la pantalla de una computadora, luego primer plano de la pantalla, luego corte al objeto en funcionamiento, luego vuelta al hombre con los anteojos de seguridad. Luego, Manny de perfil tocando el piano.]
MANNY: La expansión de Lilly en Seaport y de la medicina genética ampliamente en Boston, con el tiempo proporciona una oportunidad para reunir a diferentes grupos con diferentes conocimientos y áreas terapéuticas para desarrollar los tipos de medicamentos que no creíamos posibles hace cinco o diez años.

02:18 – 02:26
[Imágenes sucesivas de tres personas en un laboratorio: una maneja un dispositivo, otra mira a través de un microscopio y la tercera llena tubos de ensayo. Mientras Manny habla, aparecen el letrero rojo de Lilly en la fachada de un edificio y luego Manny sobre un fondo blanco.]
MANNY: Trabajamos para asumir riesgos inteligentes en la ciencia audaz para hacer medicamentos que cambien la vida de los pacientes.

02:26 – 02:29
[Imágenes sucesivas de manos enguantadas preparando tubos de ensayo, luego un hombre con anteojos de seguridad de perfil, luego una mujer mirando al cielo y cubriéndose la cara con la mano, proyectando una sombra sobre su rostro.]

02:29 – 02:39
[El exterior del edificio Lilly Seaport contra el cielo azul, con un avión pasando por detrás. Luego vuelta a Manny, contra el fondo blanco. Mientras habla, imágenes en sucesión rápida: niños jugando en el jardín, niños persiguiendo un balón de fútbol, mujer tocando el violín en casa, niño en un columpio, mujer con bebé, mujer en tabla de surf, niño disfrazado corriendo por una habitación.]
MANNY: Es fascinante. Uno viene a trabajar a diario sin saber qué pasará, pero creyendo que, en definitiva, tendrá un impacto real en las personas.

02:39 – 02:43
[Vuelve al primer plano de Manny tocando el piano. Primer plano de sus manos mientras toca la última nota y levanta los dedos de las teclas.]

02:43 – 02:50
[La escena cambia a un fondo rojo donde aparece texto blanco en el centro de la pantalla de forma sucesiva.]

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Aprovechar la tecnología para cambiar vidas

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Esta nueva clase de medicamentos requiere precisión y exactitud para llegar a las células adecuadas y actuar a nivel genético solo en el objetivo específico previsto. Los medicamentos genéticos también requieren diagnósticos más avanzados que puedan ayudar con la detección temprana para detener una enfermedad antes de que afecte la salud de alguien. Si bien estos son desafíos que debemos superar, estamos avanzando para lograr que objetivos que antes eran “inalcanzables” ahora sean alcanzables y nos apoyamos en nuevas herramientas y nuevas tecnologías para lograrlo.
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Al combinar el aprendizaje automático con una experiencia biológica inigualable, estamos redefiniendo lo que es posible y avanzando hacia enfoques completamente nuevos.

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La tecnología en rápida evolución, como la inteligencia artificial (IA), puede ayudarnos a decodificar y comprender las enormes cantidades de datos genéticos que tenemos a nuestra disposición. Ya nos está ayudando a acelerar nuestros procesos e identificar patrones y correlaciones que antes no podíamos ver.

Al combinar el aprendizaje automático con una experiencia biológica inigualable, estamos redefiniendo lo que es posible y avanzando hacia enfoques completamente nuevos. Nuestra confianza radica en saber que contamos con las personas adecuadas, las capacidades científicas y la experiencia tecnológica para ser pioneros audaces en los descubrimientos que la medicina genética tiene para ofrecer.
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Ver historia de Parkinson de Bill

Esperando un avance

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Gracias a los avances en la medicina genética, estamos trabajando para dar nuevas esperanzas a personas como Bill que viven con la enfermedad de Parkinson.
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Ver la historia de Bill
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00:00 – 00:03
[Sobre un fondo rojo, aparece el logotipo blanco de Lilly en el centro de la pantalla.]

00:03 – 00:38

[La escena cambia a imágenes en blanco y negro de hombres en una cancha de básquetbol. Están calentando, sosteniendo el balón, corriendo por la cancha y Bill se seca el sudor de la cara con su camiseta. Luego, de perfil, lanza a la canasta.]
BILL: Es curioso cuando juego básquetbol, porque en la cancha no noto los síntomas. A veces llego cojeando al gimnasio y, al entrar a la cancha, me siento completamente normal al correr. Pero cuando termino de jugar, salgo cojeando hacia mi auto. No sé si eso hace la diferencia, pero hay algo que ocurre cuando tienes el balón y haces lo que has hecho toda tu vida para jugar. Eso es realmente terapéutico para mí, y en ese momento pareciera que la enfermedad ni siquiera existe.

00:38 – 00:41

[La escena pasa a tomas panorámicas y primeros planos de Bill, sentado en una silla en su sala.]
BILL: Mi nombre es Bill. Me diagnosticaron Parkinson a los 50 años.

00:41 – 01:00

[Jugar básquetbol es mi principal terapia. Juego media cancha dos veces por semana. Soy el único con Parkinson y aún así puedo participar en ese grupo de compañeros, con hombres mayores. Imágenes sucesivas que alternan entre blanco y negro y color de hombres jugando en una cancha de básquetbol y primeros planos de las acciones de Bill en la cancha.]
BILL: Jugar básquetbol es mi principal terapia. Juego media cancha dos veces por semana. Soy el único con Parkinson y aún así puedo participar en ese grupo de compañeros, con hombres mayores.

01:00 – 01:05

[Primeros planos de las acciones de Bill en la cancha. Vuelta a Bill en su sala.]
BILL: Tengo miedo, o cierta ansiedad, de que llegue el momento en que ya no pueda hacer ese tipo de cosas.

01:05 – 01:10

[Vista de la cancha de básquetbol desde detrás de los hombros de Bill y Amy, mientras el equipo juega. Luego los dos de perfil, mientras hablan y chocan los puños.]
BILL: Extrañaba esos tiros.
AMY: Buen juego.
BILL: Buen juego. Muchas gracias.

01:10 – 01:21

[Vuelta a Bill en su sala.]
BILL: Dicen que los síntomas no motores suelen aparecer mucho antes que los motores. Y diría que tuve ansiedad y fatiga en los años previos a mi diagnóstico, y pensé que algo andaba mal.

01:21 – 01:39

[Amy sentada en una silla junto a la mesa de la cocina. Mientras habla, se muestran imágenes de ella y Bill paseando al perro, y luego se vuelve a los primeros planos y planos medios de ella.]
AMY: Solíamos caminar juntos. Recorríamos unos tres kilómetros por las noches, hasta que empezaron a encogérsele los dedos de los pies. Entonces dejamos de hacerlo, y ese era nuestro momento de cada día. Fue un proceso de duelo: “Ya no podemos hacer esto juntos”. Pero encontramos cosas que podemos hacer.

01:39 – 01:45

[Vuelta a Bill en su sala. Mientras habla, las imágenes lo muestran a él y a Amy en un parque, paseando a su perro.]
BILL: Le tomo la mano y, sin querer, la aprieto fuerte. Ella se queja y me pide soltarla.

01:45 – 01:59

[Amy en la mesa de la cocina. Mientras habla, se muestran imágenes de ella, Bill y su hija cocinando en la cocina, luego un primer plano de Bill y Amy mientras cocinan y finalmente los tres comiendo juntos en la mesa de la cocina.]
AMY: En el consultorio vimos a alguien en una etapa avanzada. Era un señor mayor en silla de ruedas. Y pensé: en algún momento tal vez ese sea nuestro futuro, no lo sé. Ya lo enfrentaremos.

01:59 – 02:12

[Vuelta a Bill en su sala. Mientras habla, las imágenes lo muestran en un escritorio, escribiendo en un teclado y mirando el monitor. Luego, vuelta a él en la sala.]
BILL: Me gusta pensar que hay investigaciones que lograrán un gran avance. Y definitivamente me interesa si la ciencia genética puede ser la premisa de una cura para el Parkinson.

02:12 – 02:27

[Primer plano de Andrew con chaqueta azul y camisa blanca. Mientras habla, se le ve trabajando en un laboratorio, mirando monitores y a través de un microscopio con una bata blanca con el logotipo rojo de Lilly en el pecho.]
ANDREW: Con enfermedades progresivas como esta, en las que el cerebro se va deteriorando, debemos enfocarnos en encontrar la causa raíz y tratarla. Ahí entra la medicina genética, porque no queremos limitarnos a atender solo los síntomas. Queremos crear medicamentos que transformen vidas.

02:27 – 03:03

[Alternancia de primer plano medio y primer plano de Michelle con una chaqueta burdeos y una blusa gris. Imágenes la muestran caminando por un laboratorio con una bata blanca con el logotipo de Lilly en el pecho y anteojos de seguridad, luego en un escritorio del laboratorio con otro colega, téstubes, y luego con más colegas.]
MICHELLE: La medicina genética busca hacer lo que muchos fármacos han intentado durante años, pero de forma más intencional: tratar y curar las enfermedades desde la raíz. Viene al consultorio de su médico y le damos un tratamiento que pasaría a sus células, pasaría al núcleo, y corregiría de base una mutación patógena en su ADN. Y eso sería todo. Estoy aquí porque creo que lo más impactante que podría hacer como científica en mi carrera es crear curas y tratamientos para enfermedades neurodegenerativas debilitantes como la ELA, el Alzheimer o el Parkinson.

03:03 – 03:24

[Bill en un columpio del porche hablando con su hija. A continuación, primeros planos de su mano sujetando el asa lateral del columpio y de sus pies. Luego, vuelta a ellos hablando en el columpio.]
BILL’S DAUGHTER: ¿Cómo has manejado los síntomas y eso?
BILL: Bastante bien. Tomo mis medicamentos. Mi mano izquierda tiembla de vez en cuando, pero al menos no es la derecha.
BILL’S DAUGHTER: ¡Yeah!
BILL: Mi mano de tiro en el básquet.
BILL’S DAUGHTER: Para el tiro de tres.
BILL: Así es.

03:24 – 03:50

[Vuelta a Bill en su sala. Mientras habla, las imágenes lo muestran en el jardín caminando con una bolsa pesada, vaciando las semillas dentro de un recipiente de almacenamiento, llenando un comedero para pájaros y luego vuelta a él en su sala.]
BILL: Con tres hijas, espero poder estar en sus bodas y algún día jugar con los nietos. No creo que el Parkinson tenga que ser un impedimento para eso. Miro hacia el futuro y planeo estar presente y activo en los años que vengan. Le dije a mi neuróloga que si quiere hacerse famosa por ser quien cura el Parkinson, soy voluntario para ser la persona que curó. Espero que haya una cura, para mí o para las siguientes generaciones. Tengo esperanzas.

03:50 – 03:55

[Primer plano medio de Bill de pie en la cancha de básquetbol, sosteniendo una pelota a su lado, con gente jugando al fondo.]
BILL: y espero mantenerme positivo sin importar lo que pase.

03:55 – 03:59

[La escena cambia a un fondo rojo donde aparece el logotipo blanco de Lilly en el centro de la pantalla.]

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