Terapie genowe

Przyszłość medycyny genetycznej daje szansę na leczenie poważnych chorób i zmianę życia ludzi.
Matka z dzieckiem

Budujemy tę przyszłość
już dziś.

Od niemal 150 lat konsekwentnie podejmujemy najtrudniejsze wyzwania zdrowotne na świecie. Wykorzystując zdobyte doświadczenie, budujemy przyszłość terapii genowych – obszaru o ogromnym potencjale.

Terapie genowe pozwalają nam wykraczać poza leczenie objawów. Preparaty dopasowane do genów pacjenta zapewniają długotrwałe korzyści: wyciszają szkodliwe geny i przywracają zdrowe lub zastępują wadliwe geny ich prawidłowo funkcjonującymi kopiami. W przyszłości terapie te będą mogły być podawane raz w roku, a w niektórych przypadkach nawet raz na całe życie.

Terapie genowe wyznaczają nowy standard leczenia i profilaktyki: od reaktywnej do prawdziwie proaktywnej, która umożliwia zapobieganie chorobom jeszcze przed ich wystąpieniem. Chociaż obecnie tego typu terapie są przede wszystkim stosowane w leczeniu chorób rzadkich, chcemy współtworzyć przyszłość, w której zmieniają one sposób opieki nad milionami osób żyjących z chorobami przewlekłymi.

Podejmujemy przemyślane ryzyko w imię przełomowej nauki. Terapie genowe to dotychczas nasza najśmielsza inwestycja, a jej historia dopiero się zaczyna.

Naukowiec firmy Lilly patrzący przez mikroskop

00:00 – 00:19
[Zbliżenie na oczy kobiety spoglądającej w górę, po jej twarzy wędrują promienie słońca. Stado ptaków na niebie o zachodzie słońca. Gałąź drzewa porusza się na wietrze. Scena przechodzi do czarnego tła i pojawia się biały tekst.]
ON-SCREEN TEXT: There is nothing wrong with your speakers. The sounds you may - or may not - hear are deliberate.

00:19 – 00:26
[Manny w ciemnoniebieskim garniturze i jasnoniebieskiej koszuli podchodzi do fortepianu stojącego na środku jasnego i przestronnego pomieszczenia. Naciska klawisz, ale nie wydobywa się żaden dźwięk.]

00:26 – 00:47
[Średnie zbliżenia i zbliżenia Manny'ego na białym tle. Gdy mówi, materiał filmowy pokazuje zbliżenie ucha, a następnie powrót do Manny'ego. Po lewej stronie pojawia się czerwone pole tekstowe. Potem Manny wraca do pianina i naciska klawisz. Wewnątrz pianina drewniany element odpowiadający naciskanemu klawiszowi unosi się i uderza w strunę, wydając dźwięk.]
MANNY: Można prowadzić pełne sensu życie, nawet nie słysząc. Wiele osób udowadnia to każdego dnia. Ale co roku rodzą się tysiące dzieci z ubytkiem słuchu.
MANNY: Na całym świecie setki milionów osób żyje z różnymi formami utraty słuchu powodującymi niepełnosprawność. Nie opracowano leków na te formy utraty słuchu.
ON-SCREEN TEXT: MANNY SIMONS
ON-SCREEN TEXT: SVP, Gene Therapy at Lilly. Founder & CEO at Akouos

00:47 – 01:19
[Ponownie Manny przy pianinie. Siada i zaczyna grać. Materiał filmowy przedstawia naprzemienne zbliżenia jego twarzy i dłoni podczas gry, następnie jego sylwetkę na białym tle oraz mechanizm fortepianu w ruchu.]
MANNY: Dla mnie słuch zawsze był jednym z filarów życia.
MANNY: Dorastałem w domu, w którym muzyka była obecna na każdym kroku. Zanim odkryłem w sobie pasję do nauki i medycyny, rozważałem drogę muzyka.

01:19 – 01:20
[Materiał filmowy ukazuje kolejno ujęcia Manny’ego na białym tle, następnie Manny’ego grającego z profilu, potem śmiejącego się Manny’ego na białym tle i wreszcie jego ręki naciskającej klawisz fortepianu.]
MANNY: Kiedy zacząłem wyobrażać sobie, jak wygląda życie osoby, która rodzi się bez słuchu zacząłem się zastanawiać: czy jest sposób, by ten zmysł przywrócić i uczynić go dostępnym? Wtedy zrozumiałem, że byłaby to szansa na przełomową zmianę w czyimś życiu.

01:20 – 01:38
[Logo Akouos na drewnianej ścianie. Podczas wypowiedzi Manny’ego na ekranie pojawiają się kolejno ujęcia: Manny gra, jego ręka naciska klawisz, a następnie ręka w rękawiczce laboratoryjnej trzyma pod światło szalkę Petriego. Seria szybkich ujęć przedstawia kobietę z profilu, patrzącą w mikroskop w laboratorium. Następnie zbliżenie jej dłoni w rękawiczkach pod mikroskopem, nad szalką Petriego, oraz jej białego fartucha z czerwonym logo Lilly na piersi. Kolejne ujęcie pokazuje dłonie w rękawiczkach napełniające probówki, a po nim zbliżenie profilu jej twarzy, gdy patrzy w mikroskop. Manny’ego naciskającego klawisz pianina, następnie mężczyznę w białym laboratoryjnym fartuchu z czerwonym logo Lilly na piersi, w pełnym kombinezonie ochronnym, otwierającego wieko beczki, potem Manny’ego grającego na pianinie z profilu, dłonie mężczyzny w kombinezonie wyjmujące kriokonserwowaną metalową skrzynkę z beczki i wreszcie zbliżenie twarzy mężczyzny w goglach i z osłoną.]
MANNY: Akouos stara się, aby jak najwięcej osób mogło odzyskać słuch.
MANNY: Rozpoczynając prace nad nowym lekiem, od początku wiadomo, że to proces długotrwały. Wymaga czasu, by mieć pewność, że rozwiązanie jest nie tylko bezpieczne, ale też skuteczne.
ON-SCREEN TEXT: AKOUOS
ON-SCREEN TEXT: A Wholly Owned Subsidiary of Eli Lilly and Company
ON-SCREEN TEXT: Lilly

01:38 – 01:46
[Ponownie Manny na białym tle. Scena przechodzi w czarno-białe ujęcie artykułów prasowych.]
MANNY: Dlatego w przypadku pierwszego badania klinicznego ogromną radością było zobaczyć tak znaczący efekt już u pierwszego uczestnika.
ON-SCREEN TEXT: New York Times - Gene Therapy Allows an 11-Year-Old Boy to Hear for First Time.
ON-SCREEN TEXT: BIOWORLD MED TECH - Hear here: Lilly’s Akouos gene therapy restores hearing loss in an 11-year-old.
ON-SCREEN TEXT: GENETIC ENGINEERING AND BIOTECHNOLOGY NEWS - Gene Therapy Restores Hearing in 11-Year-Old After Just One Month
ON-SCREEN TEXT: MedCity News - Eli Lilly Sounds off as Early Date Show How Gene Therapy Can Restore hearing
ON-SCREEN TEXT: Precision Medicine Online - After Promising Early Efficacy, Eli Lilly Eager to Study Hearing Loss Gene Therapy in More Children
ON-SCREEN TEXT: The Hearing Review - Clinical Trial for Gene Therapy for Genetic Hearing Loss Gets Positive Results
ON-SCREEN TEXT: Clinical Trials Arena - Akouos reports positive data from gene therapy trial for hearing loss

01:46 – 01:58
[W zacienionym pokoju chłopiec podbiega do okna, ujęcie od tyłu. Chłopiec wygląda przez okno, ujęcie z profilu. Następnie powrót do Manny'ego na białym tle. Gdy mówi, widzimy ujęcie kobiety z profilu w laboratorium. Ma na sobie biały fartuch z czerwonym logo Lilly na piersi i odmierza płyn w szklanym naczyniu urządzeniem przypominającym pistolet. Następnie zbliżenie jej profilu, po czym włącza urządzenie i zaczyna je obsługiwać.]
MANNY: To niezwykle silna motywacja, by dalej przesuwać granice możliwości i dążyć do podobnych rezultatów u jak największej liczby pacjentów.

01:58 – 02:01
[Powrót do sekwencji ujęć Manny'ego grającego na fortepianie oraz mechanizmu instrumentu w ruchu.]

02:01 – 02:18
[Budynek Lilly Seaport od zewnątrz, widok z przodu i z boku. Podczas wypowiedzi Manny'ego widzimy wnętrze budynku: korytarze z białymi ścianami, po których przemieszczają się ludzie, oraz czerwone logo Lilly. Następnie zbliżenie na to logo na białej ścianie. Kolejne ujęcia pokazują z profilu mężczyznę w okularach ochronnych, który w laboratorium patrzy na ekran komputera. Widoczne są na nim pomiary i obraz szklanego naczynia z czerwonym płynem. Następnie zbliżenie ekranu i tego obrazu, cięcie na działający obiekt, a potem powrót do mężczyzny w okularach ochronnych, tym razem od przodu. Następnie Manny, z profilu, gra na pianinie.]
MANNY: Rozwój firmy Lilly w Seaport i inwestycje w medycynę genetyczną w Bostonie łączą różne kompetencje i doświadczenia. To właśnie na styku różnych dziedzin terapeutycznych powstają dziś leki, które jeszcze pięć czy dziesięć lat temu wydawały się nieosiągalne.

02:18 – 02:26
[Seria ujęć przedstawiających kolejno trzy osoby w laboratorium: pierwsza obsługuje urządzenie, druga obserwuje coś przez mikroskop, a trzecia napełnia probówki. Następnie, gdy Manny mówi, w montażu pojawiają się ujęcia: czerwone logo Lilly na fasadzie budynku, a potem Manny na białym tle.]
MANNY: Podejmujemy odważne ale przemyślane decyzje by tworzyć terapie realnie zmieniające życie pacjentów.

02:26 – 02:29
[Seria ujęć: ręce w rękawiczkach przygotowują probówki, profil mężczyzny w okularach ochronnych, kobieta spogląda w górę i zasłania dłonią twarz, rzucając na nią cień.]

02:29 – 02:39
[Lilly Seaport z zewnątrz na tle błękitnego nieba. W tle przelatuje samolot. Następnie powrót do ujęcia Manny'ego na białym tle. W trakcie wypowiedzi szybko następują po sobie ujęcia: dwójka dzieci biega w ogrodzie przez zraszacze, ujęcie trójki dzieci od tyłu, goniących piłkę, kobieta gra na skrzypcach w domu, dziecko na huśtawce, kobieta przytula dziecko do twarzy, kobieta siedzi na desce surfingowej w wodzie, dziecko w kostiumie superbohatera biegnie przez pokój.]
MANNY: To ekscytujące - każdego dnia pracujesz z głębokim przekonaniem, że to, co robisz, ma prawdziwe znaczenie.

02:39 – 02:43
[Powrót do zbliżenia Manny'ego grającego na pianinie. Zbliżenie dłoni grających ostatni dźwięk i unoszących się znad klawiszy.]

02:43 – 02:50
[Scena przechodzi do czerwonego tła, gdzie na środku ekranu pojawia się kolejno biały tekst.]
ON-SCREEN TEXT: BOLD SCIENCE HAPPENS HERE
ON-SCREEN TEXT: Lilly
ON-SCREEN TEXT: A MEDICINE COMPANY

video-item, video-standard, title-fs-24px, ctastyle-primary, transcript-fs-20px
Obejrzyj teraz
Transkrypcja wideo
Czerwona ikona DNA

Podchodzimy do pacjentów indywidualnie

tile, title-fs-24px, description-fs-16px
Prowadzimy badania nad spersonalizowanymi strategiami leczenia, które mają na celu długoterminowe wsparcie pacjentów. Obejmują one innowacyjne podejścia terapeutyczne, oceniane w ramach badań klinicznych.
Czerwona ikona puzzla

Celujemy w najważniejsze problemy

tile, title-fs-24px, description-fs-16px
Opracowujemy przełomowe strategie podawania terapii genowych tam, gdzie są najbardziej potrzebne, w tym do trudno dostępnych tkanek i narządów, takich jak mózg.
Czerwona ikona produkcji

Poszerzamy nasz zasięg

tile, title-fs-24px, description-fs-16px
Wprowadzamy skalowalne procesy produkcyjne, dzięki którym innowacje staną się nie tylko powszechnie dostępne, ale również przystępne cenowo.

Nasze partnerstwa

Dzięki wspólnej wizji pracujemy nad tym, aby terapie genowe docierały do pacjentów na całym świecie.

Nie da się budować przyszłości w pojedynkę, dlatego wzmacniamy nasze możliwości poprzez strategiczne partnerstwa i kluczowe przejęcia w obszarach precyzyjnych terapii genowych, stosowanych w leczeniu genetycznej utraty słuchu, celowanych terapii w leczeniu otępienia i chorób neurodegeneracyjnych oraz technologii naprawy DNA in vivo nowej generacji, które po podaniu pojedynczej dawki mogą potencjalnie zapewnić dożywotnie zmniejszenie ryzyka sercowo-naczyniowego.

Nieustannie poszukujemy możliwości poszerzenia naszych kompetencji i narzędzi w dziedzinie terapii genowych, dzięki czemu Lilly jest miejscem, które przyciąga najbystrzejsze umysły i najodważniejszych wizjonerów – od początkujących specjalistów w dziedzinie biotechnologii po uznane w branży autorytety.

Dzięki wspólnym zasobom i jednolitej wizji uwalniamy potencjał terapii genowych, które mogą zrewolucjonizować życie pacjentów na całym świecie.
Współpraca ta pozwala nam w pełni wykorzystywać możliwości najbardziej obiecujących innowacji, takich jak siRNA, antysensowne oligonukleotydy (ASO), terapie z wykorzystaniem wirusów (AAV) oraz rewolucyjne technologie naprawy DNA i RNA nowej generacji.
Dowiedz się więcej o naszej inicjatywie, Lilly Catalyze 360, oraz innych możliwościach współpracy z nami.

Obejrzyj historię Billa dotyczącą choroby Parkinsona

00:00 – 00:03
[Na czerwonym tle, na środku ekranu pojawia się białe logo Lilly. Na ekranie: Lilly; A MEDICINE COMPANY.]

00:03 – 00:38
[Czarno-białe ujęcia ludzi na boisku do koszykówki: rozgrzewka, gra, Bill z profilu oddający rzut. Następuje przejście do czarno-białych zdjęć mężczyzn na boisku do koszykówki. Rozgrzewają się, trzymają piłkę, biegają po boisku, a Bill wyciera pot z twarzy koszulką. Następnie z profilu oddaje rzut w kierunku obręczy.]
BILL: To ciekawe, że grając w koszykówkę nie odczuwam żadnych objawów.
Zdarza się, że do hali wchodzę kulejąc. Potem wychodzę na boisko, gram i czuję się zupełnie normalnie. A kiedy kończę mecz, znów kulejąc wracam do samochodu.
Nie wiem, skąd bierze się ta różnica, ale jest coś, co uruchamia się kiedy kozłujesz piłkę i robisz to, co robiłeś całe życie. To terapeutyczne. W takich chwilach choroba jakby przestawała istnieć.

00:38 – 00:41
[Szerokie ujęcia i zbliżenia Billa w jego salonie. Scena przechodzi w szerokie plany i zbliżenia Billa siedzącego na krześle w salonie.]
Jestem Bill. W wieku 50 lat rozpoznano u mnie Parkinsona.

00:41 – 01:00
[Sekwencja ujęć – na przemian czarno-białych i kolorowych – z mężczyznami grającymi w koszykówkę. Następnie zbliżenie Billa podczas gry. Na ekranie: BILL’S STORY.]
Jestem Bill. W wieku 50 lat rozpoznano u mnie Parkinsona.
Koszykówka to moja główna terapia.
Dwa razy w tygodniu gram z chłopakami na połowie boiska. Tylko ja mam Parkinsona, ale nadal mogę być częścią grupy starszych facetów.

01:00 – 01:05
[Ponownie Bill w salonie. Na ekranie: BILL MCCLEERY.]
Dlatego boję się, albo raczej czuję niepokój na myśl o tym dniu, kiedy nie będę już mógł robić takich rzeczy.

01:05 – 01:10
[Widok boiska do koszykówki zza Billa i Amy, uchwyconych z boku. Rozmawiają i przybijają sobie piątki. Widok boiska do koszykówki zza pleców Billa i Amy, podczas gry drużyny. Następnie dwaj z boku, gdy rozmawiają, przybijają sobie piątki.]
BILL: Chybiłem z dystansu.
AMY: Dobra gra.
BILL: Dobra gra. OK. Dziękuję bardzo.

01:10 – 01:21
[Ponownie Bill w salonie.]
BILL: Objawy pozamotoryczne często wyprzedzają objawy motoryczne. W latach przed diagnozą po raz pierwszy doświadczyłem niepokoju i zmęczenia, czując, że coś jest nie tak.

01:21 – 01:39
[Szerokie plany i zbliżenia Amy siedzącej przy stole w kuchni; Amy i Bill na spacerze z psem; zbliżenie na nią. Na ekranie: AMY MCCLEERY.]
AMY: Kiedyś dużo spacerowaliśmy ale z czasem jego palce u stóp zaczęły się podwijać i nie mogliśmy już chodzić razem. A to był nasz wspólny czas na zakończenie dnia.
To było trudne uświadomienie sobie, że to się skończyło.
Ale znaleźliśmy inne aktywności.

01:39 – 01:45
[Powrót do Billa w salonie. Następnie Amy i Bill na spacerze z psem w parku.]
BILL: Trzymamy się za ręce i czasem ściskam za mocno, niechcący. Ona wtedy mówi: delikatniej.

01:45 – 01:59
[Powrót do planów bliskich Amy siedzącej przy stole w kuchni + materiał filmowy przedstawiający Billa, Amy i ich córkę gotujących w kuchni + plany bliskie Billa i Amy podczas gotowania + trójka jedząca razem przy kuchennym stole.]
AMY: U lekarza zobaczyliśmy kogoś w późniejszym stadium.
Starszego pana na wózku inwalidzkim.
Kiedyś może to będzie nasza przyszłość, nie wiem.
Wtedy zobaczymy.

01:59 – 02:12
[Bill ponownie w salonie, siedzi przy biurku przed komputerem, a następnie znowu w salonie.]
BILL: Bardzo chciałbym wierzyć, że prowadzone są przełomowe badania.
I zdecydowanie interesuje mnie, czy genetyka może być podstawą leczenia choroby Parkinsona.
ANDREW: W przypadku chorób postępujących, w których dochodzi do degeneracji mózgu,

02:12 – 02:27
[Zbliżenie na Andrew w niebieskiej marynarce i białej koszuli + Andrew w laboratorium, patrzy na monitor + Andrew w laboratorium, patrzy w mikroskop. Na ekranie: ANDREW ADAMS, GROUP VP-MOLECULE DISCOVERY DIRECTOR OF LILLY INSTITUTE FOR GENETIC MEDICINES.]
ANDREW: musimy skupić się na przyczynie źródłowej i to ją leczyć.
Tu wkracza medycyna genetyczna, bo nie chcemy używać metod leczenia objawowego.
Chcemy tworzyć przełomowe terapie.

02:27 – 03:03
[Na przemian plan średni i zbliżenie na Michelle w bordowej marynarce i szarej bluzce; ujęcie Michelle w laboratorium, w białym fartuchu i goglach; w laboratorium, przy biurku, mężczyzna w takim samym fartuchu i goglach rozmawia z nią, gestykulując; zbliżenie napełnianych probówek; Michelle i mężczyzna stoją przy biurku, patrząc na monitor; ujęcie ich od tyłu, pracujących nad próbkami; Michelle rozmawia z kobietą w białym fartuchu i goglach, która siedzi przy biurku i napełnia probówki; powrót do planu średniego na Michelle. Na ekranie: MICHELLE LYNN HALL, ASSOCIATE VP, GENETIC MEDICINE RESEARCH.]
Medycyna genetyczna robi to, co medycyna robiła od lat ale w sposób świadomy koncentruje się na leczeniu i potencjalnym wyleczeniu chorób u ich samego źródła.
Przychodzisz do gabinetu lekarza, a on podaje Ci lek, który jest projektowany tak, aby dotrzeć do komórek, przedostać się do jądra komórkowego i oddziaływać na mechanizmy związane z patogenną mutacją w DNA. I to wszystko.
Uważam, że najważniejszą rzeczą, jaką mogę zrobić jako naukowiec, jest opracowanie leków i terapii chorób neurodegeneracyjnych, takich jak ALS, Alzheimer czy Parkinson.

03:03 – 03:24
[Bill na werandzie, siedzi na huśtawce i rozmawia z córką + zbliżenia dłoni Billa trzymającej huśtawkę + zbliżenie jego stóp + rozmowa na huśtawce.]
BILL’S DAUGHTER: Jak sobie radzisz z objawami
BILL: Czuję się całkiem dobrze. Biorę leki.
Lewa ręka czasem sprawia kłopoty. Dobrze, że lewa, a nie prawa.
BILL: Bo prawą gram w kosza.
BILL’S DAUGHTER: Rzucam za trzy punkty.
BILL: Tak.

03:24 – 03:50
[Powrót do Billa w salonie + ujęcia pokazują go w ogrodzie, jak idzie z ciężką torbą, wkłada nasiona do schowka i napełnia karmnik + ponownie Bill w salonie.]
BILL: Mając trzy córki, nie mogę się doczekać takich wydarzeń jak udział w ich ślubach i posiadanie kiedyś wnuków.
Choroba Parkinsona nie musi stanowić w tym przeszkody.
Moja przyszłość to aktywność i branie udziału w wydarzeniach.
Powiedziałem mojej neurolog, że jeśli chce zdobyć sławę jako osoba, która wyleczy Parkinsona, zgłaszam się na ochotnika.
Mam nadzieję, że powstanie lek, który pomoże mi lub innym.

03:50 – 03:55
[Plan średni na Billa stojącego na boisku do koszykówki. W tle grający ludzie. Bill trzyma piłkę przy boku.]
BILL: Mam nadzieję i chcę pozostać pozytywny, bez względu na wszystko.

03:55 – 03:59
[Na ekranie pojawia się logo Lilly. Scena przechodzi na czerwone tło, gdzie na środku ekranu pojawia się białe logo Lilly. Na ekranie: Lilly; A MEDICINE COMPANY.]

video-item, video-standard, title-fs-60px, description-fs-20px, ctastyle-primary, transcript-fs-20px

W oczekiwaniu na przełom

Dzięki postępom w dziedzinie terapii genetycznych staramy się dać nową nadzieję osobom takim jak Bill, które cierpią na chorobę Parkinsona.
Obejrzyj filmik
Transkrypcja wideo